Până în prezent, centrul nu a aprobat încă nici un produs de terapie genica umana pentru vanzare, deși mai multe studii in curs de desfasurare produc rezultate promitatoare. În continuare, ne vom uita la câteva succese recente în ceea ce multi cred că este a doua revoluție de terapie genica.
Boli tratate cu Gene terapii
În urma morții lui Jesse Gelsinger, a FDA a interzis James Wilson de la realizarea de experimente gena-terapie, folosind subiecti umani. Alti cercetatori, cu toate acestea, nu funcționează în aceleași restricții.
În 2007, Jean Bennett, un genetician moleculara si medic de la Universitatea din Pennsylvania Scoala de Medicina, si sotul ei, Albert Maguire, un chirurg retiniene la Spitalul de Copii din Philadelphia, a inceput un studiu clinic pentru a studia un tratament gena-terapie pentru o forma rara de orbire cunoscut sub numele de Leber amauroza congenitale (LCA). O mutație într-o genă cunoscută drept RPE65 conduce la o deficienta intr-o proteina care este vital pentru funcționarea normală a retinei. Oamenii care nu dispun de aceasta proteina sufera pierderea progresiva a vederii până când pierd din vedere, de obicei, până la vârsta de 40
Bennett și Maguire introdus gena RPE65 într-un virus adeno-asociate, Kinder, blanda versiune de adenovirus . Apoi au injectat virusul proiectat în doze mici în retinele de trei pacienti. Virusurile infectat celulele retinei, care a început sa scoata proteina RPE65. Lo și iată, viziunea tuturor trei subiecte îmbunătățite, și nu are efecte secundare neplacute - inclusiv răspunsurile imune periculoase - au fost raportate. Echipa a decis să testeze o populație de testare mai mare cu o doză mai puternică a virusului. Mai multe sase pacienti LCA au primit terapie genica, si sa bucurat de rezultate chiar mai bune [sursa: Kaiser]
Aceasta pune SCID și LCA într-o categorie rarefiat - boli tratate cu succes prin terapie genică.. Și totuși, geneticieni si biologi moleculara siguri că va fi mai mult. James Wilson, care continuă să contribuie la domeniul, a izolat 120 tipuri de virusuri adeno-asociate, mulți dintre care efectuează mai eficient în anumite țesuturi decât altele. De exemplu, unele dintre aceste vectori au o afinitate pentru tesutul cardiac, în timp ce altele au o afinitate pentru celulele din maduva spinarii si creierul. De cercetare viitoare se
