Terapie genica pentru Siguranța
Jesse Gelsinger moartea lui a uimit publicul, și a trimis unde de șoc prin comunitatea științifică, de asemenea . Geneticienii au venit la realizarea dureros ca terapia genica, în timp ce ușor de diagrama pe hartie, a venit încărcat cu provocări și capcane. Și nu conta cum au abordat problema -. Atât in- și out-of-corp abordări a venit cu riscuri inerente
Pentru terapia genica in-the-corp, cea mai mare problema este imun Sistemul a pacientului. Organismul vede particule de adenovirus, chiar și cele care poartă o genă umană, ca obiecte străine. Atunci când intră celule gazdă, gazdă răspunde de montarea unui contraatac pentru a scăpa de invadatori. Aceasta este ceea ce sa întâmplat cu Jesse Gelsinger. Sistemul lui imunitar nu am dat seama virusurile au fost încercarea de a fi de ajutor, și a lansat un atac viguros, închiderea organele în acest proces. Astăzi, cercetătorii ar putea da Gelsinger doze mai mici de terapie sau pretratarea el cu medicamente imunosupresoare. O altă opțiune fiind explorate implică " gol " ADN-ului, care se referă la o moleculă de acid nucleic deposedat de operator de transport sale virale.
Out-of-the-corp terapii bazate pe retrovirusuri au propriile lor probleme. Amintiți-vă, retrovirusuri coase ADN-ul lor în cromozomul gazdă, care este un pic ca iau o fraza scurta de la o singură propoziție și conectându-l într-o propoziție mai lungă. În cazul în care nu are loc introducerea în doar locul potrivit, rezultat " " limba ar putea să nu facă nici un sens. În unele studii de terapie genica folosind retrovirusuri, pacienții au dezvoltat leucemie și alte forme de cancer, deoarece introducerea unei gene perturba functia de alte gene din jur. Aceasta complicatie a afectat mai mulți copii în studiile SCID, deși mulți dintre ei au bătut cancerul cu alte terapii.
Din cauza acestor probleme, Food and Drug Administration (FDA) reglementează toate produsele de terapie genică în Statele Unite ale Americii prin intermediul Centrului de pentru Biologics Evaluare si Cercetare, sau CBER. Centrul de oferă, de asemenea consultanță științifică și de reglementare proactivă a cercetatori medicale și producătorii interesați în dezvoltarea de produse de terapie genică umană. Anchetatorii se poate transforma, de asemenea, la N
