Cum Gene Therapy Works

pia genica out-of-corp. În primul rând, ele recoltate de măduvă de la un pacient prin introducerea unui ac special prin piele și în osul șoldului. Apoi, în laborator, au expus celulele stem din maduva la retrovirusurilor care ARN-ul a fost modificat pentru a conține gena asociata cu SCID. Retrovirusurile infectat celulele stem și inserată gena funcțională în cromozomul gazdei. Apoi, oamenii de stiinta au luat celulele stem proiectate și le injectate inapoi in fluxul sanguin al pacientului. Celulele a făcut o linie dreaptă pentru măduva osoasă și, la fel ca toate celulele stem bune, a ajuns la scadență în diferite tipuri de celule, inclusiv celulele T sanatoase cu copii ale genei necesare de funcționare. Folosind această tehnică, zeci de copii cu SCID au fost complet vindecat. Dar nu e singura boala - sau abordarea - pe lista de redare de geneticieni [Sursa: Nienhuis]
-the-corpul de terapie genica

Al doilea mod comun pentru a administra terapia genica este de a injecta. virusul direct în regiunea care are defecte de celule purtătoare de genă. James Wilson, profesor de patologie si medicina de laborator de la Universitatea din Pennsylvania, pionier acest așa-numit " in-the-body " terapia genica in anii 1990. El a folosit ca vector adenovirus lui, dar el a slăbit pentru a limita răspunsul imun în recipient. In testele devreme, virusul sa modificat părea să provoace nici un rău, la toate - sniffles nu chiar - la subiectii de testare. Asta insemna ar putea livra gene fiabil cu putine efecte secundare.

În 1999, el a condus o faza I studiu clinic pentru a testa terapia pe baza de adenovirus pentru tratamentul o tulburare genetica rara numita deficit transcarbamilază ornitin (OTC). OTC este o enzima care ajuta pauză corpului jos exces de azot. Fără ea, nivelurile de amoniac crește până la creier devine otrăvit. O singură genă pe cromozomul X codurile pentru enzima, ceea ce face un candidat ideal pentru terapia experimentală. Wilson introduce gena OTC în particule de adenovirus slăbit și apoi injectat în cele ficatul de 18 pacienți [Sursa: Neimark].

Ideea a fost simplă: Virusul ar infecta celulele hepatice, ceea ce ar proceda apoi la replica gena OTC și pentru a începe fabricarea enzima. Din păcate, unul dintre pacienti, in varsta de 18 de ani, Jesse Gelsinger, a murit la doar trei zile de la primirea injectare lui a virusului inginerie. Oamenii de știință cred acum că trupul lui Gelsinger a montat un raspuns imun masiv, c